• Info@izmedic.ru
  • +972-77-789-30-39 (офис)
  • +972-54-789-47-47 (круглосуточно)
Все филиалы

Редактирование генома позволяет вносить точные изменения в клетки для предотвращения заболеваний

Современная технология позволила идентифицировать генетические мутации, связанные с различными заболеваниями, но, согласно новому отчету, существует растущее разделение между диагностикой и лечением.

«Редактирование генома, и, в частности, технология CRISPR, все в большей степени позволяет вносить точные изменения в клетки, с необычайным потенциалом для преобразования в здоровые», - сказала профессор Дженнифер А. Дудна из Калифорнийского университета в Беркли.

«В ближайшее десятилетие терапия на основе CRISPR может стать стандартом лечения распространенных и редких генетических заболеваний, а также может ускорить темпы иммунотерапии для лечения рака», - сказала она.

Для получения информации о том, как проводят лечение рака в Израиле лучшие специалисты страны, оставьте заявку и мы свяжемся с Вами в ближайшее время.

Узнать стоимость!

«По крайней мере, 5000 генетических нарушений происходят от известных мутаций одного гена в геноме человека», добавила она. «Вместе эти моногенные заболевания, такие как муковисцидоз, хорея Хантингтона, мышечная дистрофия Дюшенна и серповидно-клеточная анемия, поражают по меньшей мере 250 миллионов человек. По мере того, как редактирование генома поступает в клинику, внимание будет сосредоточено на безопасности, эффективности и балансе между регулированием и скоростью нанесения».

Дудна обсуждает терапевтические возможности редактирования генома и описывает, что потребуется для применения терапевтического редактирования генома в реальном мире.

Она специализируется на технологии CRISPR для терапевтического применения у людей. Инструменты на основе CRISPR могут выполнять редактирование генома, редактирование базы и регулирование генов.

Чтобы любой из этих методов был клинически полезен, ферменты, используемые в CRISPR, соответствующие направляющие РНК и любые шаблоны репарации ДНК, должны достигать и проникать в клетки, которые нуждаются в генетическом восстановлении. Вирусные векторы, наночастицы и электропорация белково-РНК-комплексов в настоящее время используются, чтобы позволить функционирующим геном-редактирующим комплексам достигать клеток в органах-мишенях.

Клиническая полезность редактирования генома зависит от соотношения генетических изменений против цели и доля правок на цель, которые дают желаемый генетический результат. Другие важные факторы включают иммуногенность полученных из бактерий редактирующих белков, возможность того, что уже существующие антитела против компонентов CRISPR вызывают воспаление, и неизвестные долгосрочные безопасность и стабильность результатов редактирования генома.

Клинический потенциал редактирования терапевтического генома был оценен при серповидноклеточной анемии и других наследственных заболеваниях крови, мышечной дистрофии и некоторых других моногенных нарушениях, но чрезмерные цены на такие терапевтические средства могут помешать прогрессу.

Редактирование зародышевой линии может также вводить генетические изменения, которые являются наследственными, если отредактированные клетки используются для начала беременности. Это поднимает ряд этических и политических вопросов, которые еще предстоит полностью решить.

В настоящее время целый ряд организаций согласен с тем, что неуместно выполнять редактирование генома зародышевой линии, кульминацией которого является человеческая беременность, но что редактирование генома зародышевой линии in vitro на человеческих эмбрионах и гаметах должно быть разрешено при соответствующем наблюдении и согласии доноров для облегчения исследования возможно.

Они также согласны с тем, что будущие клинические применения редактирования генома зародышевой линии человека не должны осуществляться без обязательного медицинского обоснования, доказательной базы, поддерживающей его клиническое использование, этического обоснования и прозрачного публичного процесса с участием всех заинтересованных сторон.

«Редактирование генома CRISPR способно удовлетворить медицинские потребности миллионов людей во всем мире, но мы должны обеспечить, чтобы в конечном итоге персонализированные методы лечения на основе CRISPR были безопасными, эффективными, справедливо оцененными и широко доступными», - сказал Дудна.

Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/925163

Все новости

ЗАПИШИТЕСЬ СЕЙЧАС!

Файл не выбран

WhatsApp Viber

+972-54-789-47-47

WhatsApp

Чтобы написать или позвонить нам в WhatsApp, скопируйте этот номер телефона и добавьте его в свои контакты!

+972-54-789-47-47
Открыть WhatsApp
Viber

Чтобы написать или позвонить нам в Viber, нажмите на номер телефона и выберите соответствующий пункт или скопируйте номер телефона и добавьте его в свои контакты!

+972-54-789-47-47
Открыть Viber


МЦ "Izmedic" – организация лечения в клиниках Израиля

Наши сертификаты
X