Новый препарат против рака эффективен для детей с мутациями

Согласно исследованию, опубликованному сегодня в The Lancet, новый препарат против рака доказал свою безопасность и эффективность для детей  с редкой мутацией гена опухоли. В исследовании были проверены безопасность и доза лароректиниба (LOXO-195) у детей с мутацией, известной как киназы рецепторов тропомиозина (TRK), которые могут встречаться во множестве типов опухолей.

«Это исследование подчеркивает сдвиг парадигмы в лечении рака, где мы выявляем и лечим опухоли на основе их генетических мутаций, а не только там, где они существуют в организме, - сказал доктор Рамаморти Нагасубранян, доктор медицинских наук, автор исследования и начальник отдела детской гематологии - онкологии в детской больнице Немур ». Кроме того, это исследование представляет собой выигрыш в области педиатрических исследований, потому что препарат тестируется на детях почти одновременно со взрослыми».

Многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 проводилось на восьми участках в США и зарегистрированы младенцы, дети и подростки в возрасте от 1 месяца до 21 года со средним возрастом 4-5 лет. Препарат вводили перорально у 24 пациентов с различной концентрацией доз увеличенной дозы, скорректированной на возраст и вес тела. Из зарегистрированных пациентов 17 имели опухоли со слиянием TRK, в то время как у 7 пациентов не было зарегистрированного слияния TRK.

Дети со слиянием TRK имели первичные диагнозы инфантильной фибросаркомы, другой саркомы мягких тканей и папиллярного рака щитовидной железы. Раньше единственным методом лечения для многих таких пациентов была химиотерапия, радиация и, в некоторых случаях, хирургия, все из которых могут иметь серьезные побочные эффекты.

Исследование показало, что LOXO-195 хорошо переносится у пациентов и проявляет обнадеживающую противоопухолевую активность у всех пациентов с TRK-положительными опухолями. Более 90% пациентов с твердыми ТРК-положительными опухолями достигли «устойчивых регрессий опухолей». Тем не менее, ни у одного из пациентов с раковыми опухолями, имеющими ТРК, не было объективного ответа. Рекомендуемая доза фазы 2 определялась как 100 мг / м2 для педиатрических пациентов независимо от возраста. Наиболее частыми побочными эффектами были умеренные повышения концентраций ферментов печени, снижение количества зрелых клеток крови и рвота.

При медианном наблюдении за 8 месяцами все пациенты с слиянием TRK, за исключением одного, оставались на лечении или подвергались потенциально лечебной операции.

«Мутация гена TRK может быть распространена при детских раковых заболеваниях, особенно тех, которые устойчивы к лечению. Когда мы увидели, что этот препарат демонстрирует противоопухолевую активность у взрослых с опухолями слияния TRK, мы надеемся на аналогичный результат для детей. Основные цели этого исследования - безопасность и определение дозировки - были успешно выполнены », - сказал Нагасубраманян.

Клинические испытания LOXO-195 у взрослых, младенцев, детей и подростков с приобретенной резистентностью к ингибированию TRK продолжаются.

Источник: https://medicalxpress.com/news/2018-03-cancer-drug-pediatric-patients-tumor-specific.html